Миодистрофия Дюшенна/Беккера — генетический «убийца» мальчиков № 1 в мире. Это тяжелое генетическое заболевание, которое встречается преимущественно у мальчиков. С ним рождается примерно один из 3 500−5 000 детей. При МДД мышцы постепенно разрушаются, ребенок слабеет.
Сегодня болезнь по-прежнему нельзя полностью вылечить, но ее можно замедлить. Если диагноз поставлен рано, и ребенок получает комплексное лечение, течение заболевания меняется. Подростки дольше сохраняют способность ходить — до 13−16 лет. Продолжительность жизни увеличивается почти вдвое, улучшается ее качество.
Благодаря терапии МДД перестает быть фатальным заболеванием раннего детства и становится тяжелым, но более управляемым заболеванием взрослого возраста.
Ему становится все труднее бегать, подниматься по лестнице, вставать с пола. Болезнь прогрессирует: без лечения к 9−12 годам большинству мальчиков требуется инвалидная коляска, а к подростковому возрасту — поддержка дыхания.